Registro condicional do medicamento usado contra a Distrofia Muscular de Duchenne foi cancelado após pedido da farmacêutica
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do medicamento Elevidys, utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca perda progressiva da força muscular.
A decisão foi comunicada na segunda-feira (24) e publicada no Diário Oficial da União. O cancelamento ocorreu após solicitação da própria farmacêutica Roche, responsável pelo registro do medicamento no Brasil.
Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento sobre o medicamento não atendiam aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional.
O Elevidys havia recebido autorização condicional no Brasil em dezembro de 2024. Esse tipo de registro permite a utilização do produto sob condições específicas, com exigência de acompanhamento e apresentação de informações adicionais sobre segurança e eficácia.
Medicamento já estava suspenso no Brasil
Antes do cancelamento definitivo do registro, o Elevidys já havia tido sua comercialização suspensa no país em julho de 2025.
Na época, a Anvisa adotou a medida como precaução diante de novas informações internacionais relacionadas à segurança da terapia gênica. A agência citou casos de insuficiência hepática aguda com desfecho fatal registrados nos Estado unidos
A Anvisa destacou, porém, que os casos fatais relatados no exterior não correspondiam ao perfil de pacientes para o qual o medicamento estava autorizado no Brasil.
Pacientes que já receberam o tratamento serão acompanhados
O cancelamento do registro não encerra as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já receberam o Elevidys.
De acordo com a Anvisa, a empresa continuará responsável pelo monitoramento de segurança dos pacientes brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025, além do envio das informações pertinentes à agência.
A Roche também poderá apresentar novas evidências científicas sobre o medicamento no futuro. Caso os dados apresentados atendam aos requisitos regulatórios, a Anvisa poderá avaliar uma eventual nova solicitação de registro.
O Elevidys é uma terapia gênica de aplicação única e chegou a ser considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo estimado em cerca de R$ 20 milhões por dose.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos e provoca enfraquecimento progressivo dos músculos, comprometendo gradualmente a mobilidade e outras funções do organismo.
Com informações da Anvisa.
